Ученые: Две трети человечества не восприимчивы к генной терапии

Ученые из Стэндфордского университета установили, что более 60% населения нашей планеты обладают иммунитетом к генной терапии. Таким образом, доставка внутрь клетки организма конструкций на основе нуклеиновых кислот с целью лечения генетических заболеваний для таких людей будет бесполезна.

Осенью 2017 года ученые применили метод генного редактирования CRISPR впервые. На тот момент считалось, что такая терапия станет лекарством от многих болезней, однако оказалось, что в большинстве случаев она не работает. Хотя теоретически, с помощью такой терапии можно исправить генетическую проблему на уровне ДНК и РНК, изменяя процесс экспрессии нужного белка.

Исследователи отобрали образцы крови у 34 представителей разных возрастных групп, включая новорожденных, обоих полов. Эксперимент продемонстрировал, что организм 60% людей отторгает белок Cas9, применяемый в генной терапии. Иммунная система человека идентифицирует данное вещество как угрозу и посылает на борьбу с ним Т-лимфоциты.

Проанализировав возможные причины такого поведения иммунной системы большинства людей, ученые пришли к выводу, что большинство белков Cas9 берется из бактерий, хорошо знакомых организму.

Ученые не исключают, что возникшую проблему в будущем можно будет решить с помощью внедрения в процесс дополнительного механизма воздействия.